e-Ochrona zdrowia i pomoc społeczna

Działania MZ na rzecz osób z chorobami rzadkimi 2017-03-02


Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich

Ministerstwo Zdrowia wraz z Ministerstwem Edukacji Narodowej oraz Ministerstwem Rodziny, Pracy i Polityki Społecznej przy udziale wielu ekspertów podjęło działania, które pozwolą na wypracowanie właściwych skoordynowanych rozwiązań i wpłyną na poprawę sytuacji pacjentów z chorobami rzadkimi. Utworzenie Narodowego planu dla chorób rzadkich jest początkiem tych działań.

Narodowy plan dla chorób rzadkich jest dokumentem o charakterze strategicznym, wyznaczającym kierunki rozwoju w celu jak najlepszego zaspokojenia potrzeb pacjentów cierpiących na choroby rzadkie. Projekt planu nie jest ograniczony do kilku wybranych chorób. Dotyczy wszystkich chorób, które spełniają kryteria chorób rzadkich.

Obecnie w Ministerstwie Zdrowia trwają prace nad finalną wersją dokumentu. Po opracowaniu ostatecznej wersji projektu zostanie on przedstawiony do akceptacji Kierownictwu Ministerstwa Zdrowia i poddany dalszej procedurze, zgodnie z którą zostanie przekazany  Ministrowi Rozwoju i Finansów w celu wydania opinii dotyczącej zgodności ze średniookresową strategią rozwoju kraju.

Następnie dokument będzie procedowany w formie dokumentu rządowego, który będzie rozpatrywany przez Radę Ministrów. Przewidywany termin zakończenia prac to koniec 2017 r.

Projektowane zmiany w ustawie o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych

Ponadto prowadzone są obecnie prace nad projektem ustawy o zmianie ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. Jednym z podstawowych założeń projektu jest wprowadzenie podejścia egalitarnego w stosunku do leków stosowanych we wskazaniach ultrarzadkich, a zatem stosowanych w stanie klinicznym występującym nie częściej niż u jednej osoby na 50 000 mieszkańców na terytorium Rzeczpospolitej Polskiej lub Unii Europejskiej. Przyjęte rozróżnienie wpisuje się w europejskie trendy, które wskazują na konieczność wprowadzenia innego podejścia do leków stosowanych w małych populacjach chorych. Sposób określenia populacji może być jednak różny w zależności od polityki lekowej przyjętej w danym kraju.

Wprowadzenie odmiennego podejścia do leków stosowanych we wskazaniach ultrarzadkich związane jest z faktem, że w stanach chorobowych, które występują tak rzadko, koszt opracowania i wprowadzenia na rynek leku mającego służyć diagnozowaniu, zapobieganiu lub leczeniu takiego stanu chorobowego nie zostałby zwrócony z przewidywanej jego sprzedaży. Z tego też powodu, leki te, z uwagi na specyfikę chorób i stosowane w nich technologie medyczne, nie są w stanie spełnić warunku efektywności kosztowej – m.in. ze względu na małą populację pacjentów. Dlatego w ich przypadku należy wdrożyć inne rozwiązanie niż dla leków stosowanych przez duże populacje pacjentów. W decyzjach o objęciu refundacją leków ze wskazań ultrarzadkich, które nie mają refundowanego odpowiednika w danym wskazaniu, kluczowe będzie uzasadnienie ceny, a nie – jak obecnie – analiza ekonomiczna.

Zmiana art. 39 ustawy o refundacji

Projektowana zmiana w art. 39 ustawy o refundacji przewiduje możliwość wydania przez ministra zdrowia decyzji o refundacji leku niedostępnego w obrocie na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej i sprowadzanego z zagranicy na warunkach i w trybie określonym w art. 4 ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne (Dz. U. z 2016 r. poz. 2142 i 2003). Dotychczas obowiązujące przepisy dopuszczają wydanie takiej decyzji wyłącznie w przypadku leków, które nie posiadają pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terytorium Polski, co często skutkuje ograniczeniem dostępu do terapii finansowanej ze środków publicznych, w przypadku gdy lek, mimo posiadania dopuszczenia do obrotu na terytorium naszego kraju, nie jest w rzeczywistości dostępny. Taka sytuacja często ma miejsce w przypadku leków rejestrowanych w procedurze centralnej, kiedy podmiot odpowiedzialny nie decyduje się na rozpoczęcie obrotu tym lekiem na terytorium Polski.

Rozwiązanie to pozwoli sfinansować terapię pacjentom w sytuacji, gdy lek jest niedostępny w Polsce, mimo posiadania ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.

Ratunkowy dostęp do technologii lekowych

W praktyce klinicznej często dochodzi do sytuacji, w których do ratowania zdrowia i życia konieczne jest zastosowanie konkretnego leku lub innej technologii medycznej, które nie znajdują się jednak w wykazie świadczeń gwarantowanych, czyli finansowanych ze środków publicznych. Przepisy takie uniemożliwiają skuteczne leczenie nietypowych rzadkich chorób. Aby to zmienić, wprowadziliśmy procedurę ratunkowego dostępu do technologii lekowych.

W ramach tej procedury minister zdrowia będzie mógł wydać indywidualną zgodę  na pokrycie kosztu leku, który w danym wskazaniu medycznym nie jest finansowany ze środków publicznych – jeżeli jest to niezbędne dla ratowania życia lub zdrowia pacjenta oraz uzasadnione i poparte wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej. Zgoda będzie wydawana wyłącznie dla leku, który jest dopuszczony do obrotu lub pozostaje w obrocie w Polsce oraz jest dostępny na rynku.

Zastosowanie tej procedury będzie możliwe, gdy zostaną już wyczerpane wszystkie możliwe do zastosowania w danym przypadku dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych, a zastosowanie będzie uzasadnione i będzie wynikało ze wskazań aktualnej wiedzy medycznej. Wnioski do ministra zdrowia o zastosowanie tej procedury będą mogli składać świadczeniodawcy. Oznacza to, że minister zdrowia będzie prowadzić postępowanie administracyjne dotyczące wydania zgody na pokrycie kosztów leku ze środków NFZ.

 

Źródło: Ministerstwo Zdrowia